바이오 신약은 기존 합성 신약으로 극복하지 못한 난치병 치료에 새로운 돌파구를 마련할 수 있다. 우리나라와 제약 선진국 간의 바이오 신약의 기술 격차는 기존 합성 신약에 비해 작다. 때문에 바이오 신약에 집중해야 할 필요가 있다는 목소리들이 흘러나오고 있다.
2001년 2월에 대한민국 국부창출을 목표로 설립되어 현재 설립 10년 차에 이르고 있는 바이오테크놀로지 전문기업 엔솔테크(김해진 대표)가 주력하는 사업 분야도 바로 융합기술을 이용한 고부가가치 신약후보물질 발굴과 산업용 바이오 신물질 발굴이다.

벤처기업-제약사 협력 체제 구축, 블록버스터 신약 개발

“신약은 ‘생명공학의 꽃’으로 황금알을 낳는 거위다. 낳기가 어려워서 그렇지 한번 낳기 시작하면 신약처럼 고부가가치를 창출하는 산업도 없다”고 말하는 김해진 대표. 그의 설명에 따르면, 우리나라가 자랑하는 전자산업, 조선 산업, 자동차산업이 모두 고용효과가 크고 엄청난 수출 실적을 자랑하고 있지만 사실상 영업이익률은 매출액의 10%선에 그치고 있다. 하지만 신약 개발은 다르다. 대박을 터뜨린 블록버스터 신약의 경우에는 특허출원 후 20년간 독점권이 주어질 뿐 아니라 영업이익률이 매출의 30∼50%에 이를 정도다.
실제로 화이자가 판매 중인 고지혈증 치료제 ‘리피도’의 경우 연매출이 18조 원에 달한다. 이처럼 블록버스터 신약 개발이 성공할 경우에는 신약 한 가지 매출로만 연 2∼3조 원을 넘는 경우는 흔하다. “우리가 왜 세계적인 블록버스터 신약을 개발하지 못하는가에 대해서는 의견이 분분하다. 연구개발투자비용이 턱없이 부족하거나 신약 산업을 견인할 제약 인프라가 미비하다, 전문 인력이 부족하다는 등 다양한 이유가 있다”고 말하는 김 대표. 하지만 단순히 연구개발투자비용이 부족해서 이런 결과가 초래되었다고 치부해서는 안 된다고 말한다.
원래 고지혈증 치료제 ‘리피토’는 화이자가 개발한 것이 아니었다. 이름이 잘 알려지지 않은 미국의 워너람버트라는 회사가 개발해 화이자와 공동으로 판매하다가 엄청난 수입이 예상되자 화이자가 워너람버트를 아예 인수해 세계적인 명약으로 만든 것이다. 2009년 매출액이 3조 원에 달한 ‘타미플루’도 마찬가지다. 제약벤처기업 길리아드사가 연구·개발해 임상 2상까지 마친 것을 로슈가 판매하고 있는 것이다. 이처럼 우리나라도 이러한 협력모델을 본보기 삼아 벤처기업-제약사 간의 역할을 재정립해 협력 체제를 잘 구축하면 충분히 가능한 일이다.
엔솔테크도 지난해 퇴행성 디스크 재생·치료하는 획기적인 신물질인 ‘브니엘 2000’에 대한 공동개발 및 라이선싱을 위해 유한양행과 손잡았다.
엔솔테크가 자체 보유한 첨단융합기술을 기반으로 신물질을 발굴해 동물실험을 통해 효능을 입증하고 약물의 작용 기전을 밝혀 원천 물질특허로 출원한 ‘브니엘 2000’에 대해 유한양행과 공동으로 전임상 및 임상 연구를 진행하고 있다. 이 협력체계를 통해 유한양행은 디스크 치료제에 대한 전 세계 판권을 보유하게 되고, 엔솔테크는 상용화 성공에 따른 기술료를 받게 된다.

파이프라인 과정 통해 특성 물질 발굴 또는 재창조

엔솔테크는 첨단융합기술을 기반으로 새로운 개념의 블록버스터 신약을 발굴하기 위한 신약후보물질 개발체계를 구축하고 있으며, 그 개발체계는 크게 두 과정의 파이프라인으로 이루어진다. 1차과정은 컴퓨터 분석과정(in silico)이고 2차과정은 실험관 실험과정(in vitro), 또는 생체 실험과정(in vivo)이다. 이러한 파이프라인 과정을 통해 원하는 특성의 물질을 발굴해내거나 재창조해내는 것이 바로 엔솔테크의 핵심 기술이다.
이 기술을 바탕으로 현재 엔솔테크에서 가장 주력하고 있는 것은 퇴행성 디스크 재생·치료물질 ‘브니엘 2000’과 퇴행성관절염을 근원적으로 치료할 수 있는 신물질 ‘브니엘 1000’이다. 퇴행성 디스크와 관련한 적절한 치료제가 없는 상황이기 때문에 ‘브니엘 2000’에 대한 기대는 특히 크다.
엔솔테크는 ‘브니엘 2000’을 토끼 등의 동물 모델에 실험한 결과 퇴행성 디스크가 거의 정상 수준으로 회복되는 것을 확인했다. 더욱 놀라운 결과는 투여 용량에 비례해 디스크가 재생되는 것이었다.
“신약개발에서 무엇보다 중요한 것은 독성이 없어야 한다는 것이다. ‘브니엘 2000’은 개발 초기 단계부터 컴퓨터 분석과정(in silico) 기술을 이용해 인체에 독성을 주지 않는 조건에서 퇴행성 디스크 재생에 탁월한 효능을 가지는 신물질을 발굴했기 때문에 독성이 전혀 없을 것”으로 김 대표는 기대하고 있다. ‘브니엘 2000’은 현재 GLP 시설을 갖춘 전임상(독성) 전문실험기관에서 독성 실험 중에 있으며, 현재까지 독성이 전혀 없는 것으로 나타나고 있다.
그런가 하면, 퇴행성관절염의 경우는 관절을 보호하고 있는 연골의 점진적인 손상이나 퇴행성 변화로 인해 관절을 이루는 뼈와 인대 등에 손상이 일어나 관절에 염증과 통증을 유발하는 질환이기 때문에 현재 의료 기술로는 이를 완치시키기가 어렵다. 또한 치료기간도 많이 소요된다. 이에 전문가들은 퇴행성관절염은 근원적인 치료법이 없으며, 다만 질병 진행 속도를 늦추는 것이 최선의 방법이라고 말하고 있다.
‘브니엘 1000’에 대한 기대가 고조되고 있는 이유는 인체에 부작용 없이 손상되거나 소실된 연골을 재생해 근원적인 치료를 할 수 있는 길을 열 수 있다는 점 때문이다. 현재 엔솔테크는 ‘브니엘 1000’이 관절 연골세포에서 연골 조직의 주성분인 콜라겐 합성을 촉진하는 것과 동물 실험에서 탁월한 연골 재생 효과 보이는 것을 확인한 상태다. 그리고 ‘브니엘 2000’ 경우처럼 ‘브니엘 1000’에 대해서도 벤처기업-제약사 협력 모델로 적절한 제약사로 기술이전을 통한 사업화를 추진 중이다.
한편, 엔솔테크는 골다공증을 근원적으로 치료할 수 있는 획기적인 신물질 ‘브니엘 3000’을 발굴, 실험 중에 있어 고부가가치 산업으로 떠오른 바이오산업의 발전은 물론 퇴행성 질환에 대한 획기적인 치료에 해답을 제시할 것으로 기대되고 있다.
“우리의 미래는 세계적인 블록버스터 신약 개발에 있다”고 확신하는 김 대표. 그동안 문제가 되었던 투자 미흡, 산학연 협력 부족, 신약 개발 인프라 부족, 정부 부처 지원의 비효율성 등이 빠르게 개선되고 있어 국내 신약의 미래는 매우 밝다고 말하는 그는 산학연 협력 및 벤처기업-제약사 협력이 증대되고, 정부의 신약 개발 지원 의지와 부처 간 효율성이 제고되고 있기 때문에 우리나라의 신약 개발 인프라도 점차 확충될 것이라고 전망한다.