[시사매거진]국내 연구진이 새로운 유전자가위 기술인 Cpf1을 이용해 생쥐의 유전자를 녹아웃 하는데 세계 최초로 성공했다.

한국연구재단은 미래창조과학부의 바이오·의료기술개발사업(국가마우스표현형분석사업/단장 서울대 성제경 교수) 등의 지원을 받은 이상욱 교수 연구팀(울산대학교 의과대학)이 주도한 이번 연구결과가 국제 저명 학술지 ‘네이처 바이오테크날러지(Nature Biotechnology, 저널 임팩트팩터 = 41.514)’ 에 6월 7일 온라인 게재됐다고 밝혔다.

유전자가위(engineered endonuclease)는 유전자 염기서열을 인식해 절단하는 효소로 유전자 치료제로써 개발되고 있다.

유전자가위에 의해 절단된 DNA는 세포 내에서 재빨리 수리되는데, 이때 다양한 기술을 적용하여 DNA의 염기서열을 원하는 대로 편집할 수 있다.

따라서 유전자가위는 유전자 조작을 위한 시발점으로서 질병을 유발하는 인간유전자의 돌연변이를 교정하는데 사용될 것으로 예상되어, 그 개발 및 연구에 있어서 전 세계적으로 경쟁이 매우 치열하다.

이 논문에서는 최근 발견된 Cpf1 유전자가위가 생쥐에서의 유전자적중에 활용될 수 있는지를 최초로 증명했다.

Cpf1 유전자가위는 근래 유전자가위 분야를 석권하고 있는 Cas9 유전자 가위와는 다른 PAM을 인식해 Cas9이 인식 못하는 부위에 사용이 가능하며, 특히 Cas9과 달리 짧은 crRNA 하나만으로도 작동하여 훨씬 생쥐 제작에 효율적인 장점이 있다.

향후 Cpf1 기술을 통해 보다 발전된 유전자 녹아웃 생쥐 생산은 물론, 유전자 기능 연구와 효율적인 유전자 치료제 신약 개발에 소요되는 다양한 유전자 편집기술의 확보에 기여할 것으로 기대된다.

이번 연구를 지원한 국가마우스표현형사업단 단장인 성제경 교수(서울대학교)는 기존의 유전자가위에 비해 전 세계적으로 가장 정확하고 효율이 높은 유전자 편집 기술을 확보하게 돼서 마우스를 포함한 줄기세포의 기초 연구 뿐 아니라, 유전자 교정을 활용한 인체질환 치료에 한걸음 다가서는 계기가 됐다고 연구 의의를 밝혔다.