줄기세포치료제 개발 현황, 전망 그리고 쟁점

국내 총 19건(5개社)의 임상시험 승인, 안전성겴?옘?확인 위한 임상시험 필수

2011-02-09     송재호 부장

아직까지 우리나라를 비롯해 전 세계적으로 허가된 줄기세포치료제는 없다.  다만 현재 우리나라를 비롯해 미국, 유럽, 일본 등을 중심으로 품목허가를 위한 임상시험이 활발하게 진행되고 있는 상황이다. 식품의약품안전청(노연홍 청장/이하 식약청)은 작년 11월 줄기세포와 관련된 개발현황과 전망 및 최근 안전관리 이슈에 대한 기본입장에 대해 이같이 밝히며 희귀난치성 환자 등에 의료혜택이 제공될 수 있도록 안전성·유효성, 심사·평가 기준을 마련할 계획이라고 밝혔다.

국내 임상시험 승인 19건 중 5건 완료

   
줄기세포치료제는 심근경색, 심부전, 뇌졸중 등 심혈관질환 분야에 가장 많이 응용되고 있으며 그 외 암 및 혈액종양, 백혈병, 림프종, 뇌경색, 알쯔하이머 형 치매, 치루, 퇴행성관절염 부분에서도 임상시험이 활발하게 이루어지고 있다. 국내에서는 현재까지 총 19건(5개社)의 임상시험이 승인되었으며, 그 중 5건이 완료되고 14건이 진행 중에 있다. 종류별로 보면 자가 골수줄기세포치료제 3건, 동종 골수줄기세포치료제 2건, 동종 제대혈줄기세포치료제 5건, 자가 지방줄기세포치료제 9건 등이다. 전 세계적으로 줄기세포치료제 임상현황은 상업화가 임박한 후기 임상시험인 임상 2상 및 3상 단계에 27품목이 있으며 미국이 14건, 스페인 4건, 한국 3건, 독일 3건, 프랑스 2건 순이다.

연평균 24% 이상 성장 전망, ‘15년 1,200억 원까지 확대

식약청이 보도한 자료에 따르면 세계 줄기세포 시장은 ‘05년 기준 69억 달러(약 7조) 규모이며, 연평균 24.6% 성장률로 2012년에는 324억 달러(약 37조) 규모로 성장할 것으로 전망된다. 이 중에서 성체줄기세포가 55.7%, 배아줄기세포가 15.7%, 제대혈 줄기세포가 28.6%를 차지할 것으로 예측되고 있다. 이에 따라, 미국 오바마 정부는 작년에 배아줄기세포 연구지원을 허용하고 2억 달러 규모의 지원계획을 수립하였으며, EU는 8개국 11개 연구기관이 공동 참여하는 줄기세포 연구 프로젝트를 가동하였고, 일본 역시 지난 2009년에 역분화 줄기세포 등 재생의료 연구에 109억 엔을 지원키로 하는 등 미래시장 선점을 위한 국가 간 경쟁도 심화되고 있다. 이에 줄기세포치료제 개발 강국인 우리나라도 지난 2009년 5개 부처(기재부, 교과부, 지경부, 복지부, 식약청)가 참여한 국가과학기술위원회에서 줄기세포연구 R&D 투자를 현행 연간 400억 원에서 ‘15년 1,200억 원까지 확대하기로 하는 등 적극적인 지원정책을 추진하고 있다.

자가유래 줄기세포치료제의 임상시험 면제허가 불가
세포치료제의 특성을 고려한 기준 마련 계획

   
한편 식약청은 최근 국내겳餠【?제기되고 있는 자가유래 줄기세포치료제의 임상시험 면제요구와 관련하여, 안전성·유효성 확인을 위한 최소한의 필수요건인 임상시험을 면제하고 허가하는 것은 어렵다고 밝혔다. 이는 세계적으로 의약품 허가규정에 임상시험을 면제한 경우가 없는 점, 자가 줄기세포치료제라 할지라도 체외에서의 배양을 거쳐 대량으로 투여되므로 안전성 문제 발생의 우려가 있는 점, 현재까지 줄기세포치료제에 대한 연구가 초기 단계이고 전 세계적으로 허가받은 제품이 없는 점 등을 고려한 것이다. 다만 식약청은 안전하고 유효한 치료제가 개발되어 희귀난치성 환자 등에 의료혜택이 제공될 수 있도록 전문가들의 의견을 수렴하여 세포치료제의 특성을 고려한 안전성·유효성 심사·평가 기준을 마련할 계획이라고 말했다.

또한 식약청은 임상시험 승인이나 허가를 받지 아니한 줄기세포 시술이 특정업체를 통해 국내에서 무분별하게 이루어지고 있다는 우려와 관련하여 복지부 주관(식약청 협조)하에 전반적인 실태조사를 통해 대응책을 마련했다. 이와 관련, 복지부는 지난 1월4일 국내 대표 줄기세포 개발 업체인 RNL바이오가 무허가 줄기세포 치료제를 제조·판매한 사실을 적발하고 약사법 등 위반 혐의로 검찰에 고발했다. RNL바이오의 의뢰를 받고 환자에게 줄기세포 치료제를 시술한 협력 의료기관 5곳도 고발됐다. 이에 식약청은 RNL바이오가 퇴행성관절염 환자 등을 대상으로 진행 중인 3건의 임상시험 등 임상시험용 의약품 관리가 적절치 못한 업체에 대해 3개월 업무정지 처분을 내렸다. 

   
아울러 「생명윤리 및 안전에 관한 법률」로 관리하고 있는 배아줄기세포나, 「제대혈 관리 및 연구에 관한 법률」로 관리하고 있는 제대혈줄기세포의 예와 같이 성체줄기세포에 대해서도 채취·배양·보관 등에 대한 관리체계에 대해서 현재 주무부처인 보건복지부가 적정한 법안을 마련 중에 있다. <자료제공: 식품의약품안전청, 보건복지부> 

줄기세포 종류 및 응용분야
■ 세포치료제
살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품을 말한다. 다만, 의료기관 내에서 의사가 자가 또는 동종세포를 당해 수술이나 처치 과정에서 안전성에 문제가 없는 최소한의 조작만을 하는 경우는 제외한다.
■ 세포치료제의 분류
1. 세포 기원에 따른 분류 : 자가, 동종, 이종 세포치료제
2. 세포 종류에 따른 분류
 - 조직 세포치료제 : 피부, 연골, 심장, 뼈, 신경, 근육세포 등 인체의 조직재생 등의 치료를 목적으로 제조하는 의약품
 - 면역 세포치료제 : 수지상세포, 자연살해세포, 림프구 등 인체의 면역세포를 이용하여 암 등 질병치료를 목적으로 제조하는 의약품
 - 줄기 세포치료제 : 특정한 세포로 분화가 진행되지 않은 채 유지되다가 필요할 경우 신경·혈액·연골 등 몸을 구성하는 모든 종류의 세포로 분화할 가능성을 가진 세포를 이용하여 제조하는 의약품
■ 줄기세포치료제의 분류
1. 세포 기원에 따른 분류
 - 배아(embryonic) 줄기세포 : 수정한지 14일이 안된 배아기의 줄기세포로, 수정란(배아)에서 유래되며 모든 종류의 세포로 분화 가능
 - 성체(adult) 줄기세포 : 출생 후부터 몸의 여러 조직에 존재하는 세포로, 성인이 된 몸의 각 부위(골수, 지방, 제대혈 등)에서 얻어지는 줄기세포
     ※ 제대혈(umbilical cord blood): 태반과 태아를 연결하는 제대 유래 혈액
 - 역분화 유도 줄기세포(Induced Pluripotent Stem Cell; iPS) : 특정세포의 유전자를 조작, 세포분화를 거꾸로 돌려(역분화) 분화능 유도한 줄기세포
2. 세포 분화능에 따른 분류
 - 전능화(Totipotent) 줄기세포 : 정자와 난자가 수정된 세포(zygote) 또는 수정 직후 초기 분열단계(상실배)의 세포로 하나의 생명체로 분화할 수 있는 세포
 - 만능화(Pluripotent) 줄기세포 : 전능화 줄기세포에서 분화된 세포로 내배엽, 중배엽, 외배엽 등의 3개 배엽으로 분화할 수 있는 세포(태반 등의 태아 이외의 조직으로는 분화할 수 없음)
■ 줄기세포 배양액 화장품부분
식약청에서는 줄기세포배양액 원료의 안전성을 위하여 지난해 12월31일, ‘화장품 원료지정에 관한 규정 일부 개정고시안’을 통해 ‘인체 세포, 조직 배양액 안전기준’을 명확히 했다. 줄기세포 배양액 화장품 업체들은 이미 이와 같은 식약청의 안전성평가 고시 기준에 맞춰 줄기세포 배양액 제조 초기부터 전 공정 과정에 대한 안전성 확보를 위해 각 부분 노력하고 있는 것으로 알려져 있다.